Forschung

Screening von therapeutischen Möglichkeiten für Netzhautdegeneration aufgrund von Ziliendefekten mit bereits etablierten Medikamenten

Von Professorin Helen May-Simera (Institute of Molecular Physiology, Department of Biology, Johannes Gutenberg University Mainz) Eine Vielzahl von Netzhauterkrankungen hat genetische und erbliche Ursachen, bedingt durch Mutationen in einem von über 300 Genen. Mindestens 50 Prozent davon kodieren für zilienassoziierte Gene. Das primäre Zilium ist eine Mikrotubuli-gestützte Signalorganelle, die in vielen verschiedenen Zelltypen im Auge …

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Größere Sehkraft durch CRISPR

aus dem Newsletter des PRO RETINA Vereins vom 18. Oktober 2021 Es ist eines der spannendsten Konzepte der BioTech-Welt: CRISPR, eineTechnologie, mit der man gezielt DNA schneiden und verändern kann, quasieine Schere für Gentechniker. Beispielsweise soll es damit möglich sein, vererbbare Krankheiten auszumerzen. In den USA haben Forscher damiterfolgreich die DNA von Embryonen manipuliert. Nun …

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LHON: Verbesserung der Sehfähigkeit dank neuartiger Gentherapie

Klinische Studien der Phase III unter Beteiligung der Augenklinik der LMU München bestätigen die Wirksamkeit einer Gentherapie, mit der sich die seltene erbliche Augenerkrankung LHON erstmals ursächlich behandeln lässt. Die Leber´sche hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON) ist eine seltene, erblich bedingte Erkrankung aus der Gruppe der mitochondrialen Erkrankungen. In Deutschland erkranken ungefähr eine von 30.000 Personen an …

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Maßgeschneiderte menschliche Stammzellen – Aktuelles aus dem Newsletter der Pro Retina

Maßgeschneiderte menschliche Stammzellen Heute möchten wir gerne einen etwas längeren Artikel zu einer neuen Entwicklung im Bereich der Stammzellforschung weiterleiten, auch wenn der Inhalt sehr detaillreich und langfristig scheint. Wie man ausdifferenzierte, spezialisierte Körperzellen in pluripotente Stammzellen zurückverwandeln kann, wurde 2006 entdeckt. Schon sechs Jahre später wurde diese Entdeckung mit einem Medizinnobelpreis ausgezeichnet. Denn solche …

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