Pro Retina Stiftung

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Inhalt

Retinal Degeneration

Expectations and Obstacles

Friday, March 22, 2019

13:00 - 13:05 Welcome remarks
Franz Badura, Amberg

13:05 - 14:30 SESSION 1
Selected poster presentations
Eight abstracts to be selected

14:30 - 15:00 Keynote lecture
Rando Allikmets, New York
Selecting patients for clinical trials based on their specific mutations

15:00 - 15:45 Coffee break

15:45 - 17:25 SESSION 2
Molecular diagnostics and gene therapy in retinal dystrophy

15:45 - 16:10 Susanne Roosing, Nijmegen
Diagnostic and research explorations of WES and WGS for retinal diseases

16:10 - 16:35 Lisa-Marie Dürr, Regensburg
Identification of an FDA-approved compound correcting pathology of Best vitelliforme macular dystrophy

16:35 - 17:00 Dominik Fischer, Tübingen
Achromatopsia CNG3B clinical trial

17:00 - 17:25 Alex Garanto, Nijmegen
Critical assessment of gene therapy

17:30 Dinner

19:00 - 20:00 EVENING LECTURE
Birgit Lorenz, Gießen
RPE65 deficiency. Challenges in diagnosis and treatment

20:00 - open Swingin' poster session

Saturday, March 23, 2019

09:00 - 10:40 SESSION 3
Retina chip and optogenetics

09:00 - 09:25 Katarina Stingl, Tübingen
State of the art and expectations of retina chips

09:25 - 09:50 Daniel Rathbun, Tübingen

Form vision: How good can retina chips actually get

09:50 - 10:15 Jens Dübel, Paris

Optogenetics meets cell replacement - a synergystic approach to repair retinal structure and function

10:15 - 10:40 Volker Bußkamp, Dresden

The potential of optogenetic rhodopsin channels

10:40 - 11:15 Coffee break

11:15 - 12:55 SESSION 4
Cell substitution in retinal dystrophy

11:15 - 11:40 Henry Klassen, Irvine

Stem cell therapy for RP: Launching a phase IIb clinical trial

11:40 - 12:05 Marius Ader, Dresden

Photoreceptor replacement therapy - pros and cons

12:05 - 12:30 Slaven Erceg, Valencia
iPS cell-derived RPE in disease development and cell therapy. And what about phtoreceptors?

12:30 - 12:55 Boris Stanzel, Sulzbach
RPE cell therapeutics: How do you actually get them from the lab into a patient?

12:55 - 13:00 Concluding remarks

13:00 Lunch and end of meeting


Potsdam-Kolloquium 2019

Von Dr. Maximilian Pfau

In diesem Jahr lag der Fokus des 14. Internationalen Forschungskolloquiums am 22. und 23. März auf den klinischen Hindernissen und Herausforderungen für innovative therapeutische Ansätze in der Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen. Dem Organisationskomitee, zu dem Franz Badura und die Professoren Klaus Rüther, Olaf Strauß und Bernhard Weber zählten, war es gelungen, ein wissenschaftlich hochkarätiges Programm zusammenzustellen.

Keynote lecture

Das diesjährige Kolloquium (Tagungsmotto: „Expectations and Obstacles“) wurde mit einem Grußwort des Vorsitzenden der PRO RETINA-Stiftung Franz Badura eröffnet. Die Eröffnungssitzung bot gleich acht ausgewählten Nachwuchswissenschaftlern die Möglichkeit, ihre Arbeit einem breiten Publikum zu präsentieren – darunter auch die drei späteren Poster-Preisträgerinnen. Die Keynote lecture hielt Professor Rando Allikmets vom Harkness Eye Institute, Columbia Uni-versity, New York. Der gebürtige Estländer berichtete über seinen Werdegang und seine frühen Arbeiten zu Tumorsuppressorgenen, Onkogenen und Multidrug-Resistenzgenen. Während dieser Zeit schuf er mehrere neue Methoden der Humangenomanalyse und klonierte und charakterisierte mehrere wichtige Krankheits- und Krebsgene aus der Superfamilie der ATP-Bindungskassette (ABC) Transporter. Dies stellte die Grundlage für die Identifikation des ABCA4-Gens als krankheitsverursachendes Gen bei Morbus-Stargardt im Jahr 1997 dar.

*Herausforderungen der Diagnostik und Gentherapie*

Die folgende Sitzung („Molecular diagnostics and gene therapy in retinal dystrophy“) beschäftigte sich mit den Fortschritten der molekulargenetischen Diagnostik als Grundlage der Gentherapie. Susanne Roosing, PhD (Radboudumc, Nijmwegen) ging detailliert auf die Herausforderung der modernen Verfahren zur beschleunigten Gen-Sequenzierung ein. Dr. Susanne Kohl (Universitätsklinikum Tübingen, Forschungsinstitut für Augenheilkunde) berichtete über den aktuellen Stand der CNG3B-Genthera-pie-Studie für Achromatopsie. Alex Garanto, PhD (Radboudumc, Nijmwegen) präsentierte den innovativen Therapieansatz mit „antisense“ Oligonukleotiden am Beispiel der CEP290-assozierten Leber‘schen Kongenitale Amaurose.

*Evening Lecture*

Professorin Birgit Lorenz (Universitätsklinikum Gießen und Marburg), Expertin für pädiatrische Neuroophthalmologie, Strabologie, frühkindlichen Nystagmus sowie innovative Diagnostik und Funktionstestung für Netzhautdegenerationen, blickte auf die vergangenen drei Jahrzehnte zurück, die zur rezenten Zulassung von Luxturna für die RPE65-assoziierte Leber‘schen Kongenitale Amaurose führten. Anhand der vielen überwundenen Hindernisse schilderte Professorin Lorenz den schwierigen Weg zur ersten zugelassenen ophthalmologischen Gentherapie. Dies lässt auf die klinische Translation weiterer, innovativer Gentherapie-Ansätze in näherer Zukunft hoffen.

*Postersitzung und PRO RETINA-Poster Awards*

Bei der im Anschluss folgenden „Swingin‘ Postersession“ konnten die jungen Nachwuchswissenschaftler ihre aktuellen Forschungsergebnisse präsentieren. Das einzigartige Format der Postersitzung, unterlegt mit Live-Musik, ermöglichte den fokussierten, jedoch gleichzeitig völlig ungezwungenen Austausch zwischen den teilnehmenden Nachwuchswissenschaftlern und erfahrenen Professoren – eine Atmosphäre, die für ophthalmologische Kongresse im deutschsprachigen Raum einzigartig ist. Auch Franz Badura griff im Jazz-Quartett selbst zur Trompete und brillierte mit seinen musikalischen Fähigkeiten.

Im regen Austausch konnte eine Vielzahl an neuen Ideen generiert sowie gemeinsame Anknüpfungspunkte für zukünftige Kooperationen gefunden werden. Im Rahmen der „Swingin‘ Postersession“ wählte die Fachjury final die drei Arbeiten für die PRO RETINA- Poster Awards aus. Alle drei gingen dieses Jahr an Preisträgerinnen.

Blanca Arango-Gonzalez (Universitätsklinikum Tübingen, Forschungsinstitut für Augenheilkunde, Arbeitsgruppe Ueffing) konnte nachweisen, dass die Inhibition der ATPase VCP die Photorezeptordegeneration in einem Netzhautmodell für Retinitis pigmentosa vermindern kann. Sylvia Gasparini (Zentrum für Regenerative Therapien Dresden, Arbeitsgruppe Ader) beschrieb eine Methodik zur Anreicherung und Transplantation von Zapfen-Photorezeptoren, die bereits im Mausmodell erprobt werden konnte. Ana Maria Quintela Pousa (Universität Bern, Arbeitsgruppe Enzmann) untersuchte die Reaktivität von Müllerzellen in Abwesenheit von Immunzellen im Zebrafisch-Tiermodell. Es gelang ihr nachzuweisen, dass die Aktivierung von Müllerzellen in immunsupprimierten Zebrafischen beeinträchtigt ist.

*Retina-Chips und Optogenetik*

Während in den Sitzungen am Freitag vor allem Therapieansätze bei noch vorhandener funktioneller Netzhaut im Vordergrund standen, ging es am Samstagmorgen in der Sitzung „Retina chip and Optogenetics“ um innovative Therapieansätze zur Behandlung von Spätstadien degenerativer Netzhauterkrankungen. Privatdozentin Dr. Katarina Stingl (Universitätsklinikum Tübingen) ging hierbei auf den aktuellen Stand von Retina-Chips ein. Daniel Rathbun, PHD (Henry Ford Health System, Detroit) zeigte im folgenden Vortrag auf, welche weiteren Optimierungsmöglichkeiten prinzipiell für die nächste Generation von Retina-Chips zur Verfügung stehen. Dr. Volker Bußkamp (Zentrum für Regenerative Therapien Dresden) referierte über die Optogenetik als weiteres innovatives Verfahren.

*Zellersatz-Therapie*

Die abschließende Sitzung („Cell substitution in retinal dystrophy“) befasste sich mit Möglichkeiten des Ersatzes von retinalen Zellen zur Therapie von Netzhauterkrankungen. Professor Henry Klassen (Gavin Herbert Eye Institute, UC Irvine) präsentierte den aktuellen Stand für eine Phase-IIb-Studie für Retinitis pigmentosa. Das Team um Professor Klassen injiziert retinale progenitor Zellen in den Glaskörperraum. Marius Ader (Zentrum für Regenerative Therapien Dresden) ging detailliert auf die Möglichkeiten der Transplantation von Photorezeptor-Zellen ein und präsentierte eigene Daten zu Anreicherung und Transplantation in Tiermodellen. Privatdozent Dr. med. Boris Stanzel (Augenklinik Saar und Fraunhofer-Institut für Biomedizinische Technik IBMT) präsentierte zum Abschluss den derzeitigen Stand in der Entwicklung eines Pigmentepithel-Transplantats, gewonnen aus induzierten pluripotenten Stammzellen zur Therapie der Altersabhängigen Makula-Degeneration.

Die besondere Atmosphäre am ruhig gelegenen Templiner See ermöglichte in einzigartiger Weise den fokussierten Austausch zwischen den teilnehmenden Nachwuchswissenschaftlern sowie den hochkarätigen nationalen und internationalen Experten auf diesem Gebiet. Sowohl die Vorträge als auch die zahlreichen Posterbeiträge zeigten viele innovative Ansätze auf, die – trotz aller Herausforderungen – auf klinisch relevante Ergebnisse der transnationalen Forschung in den kommenden Jahren hoffen lassen.

Der AUTOR Dr. med. Maximilian Pfau ist klinischer Wissenschaftler und Nachwuchsgruppenleiter an der Universitäts-Augenklinik Bonn.

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